케임브리지, 매사추세츠--(뉴스와이어)--RNA 의약품의 무한한 잠재력을 열어주는 기업인 레니게이드 테라퓨틱스(ReNAgade Therapeutics)가 5월 7일부터 11일까지 메릴랜드주 볼티모어에서 개최되는 미국 유전자 및 세포 치료 학회(American Society of Gene & Cell Therapy, ASGCT) 제27회 연례 회의에서 포괄적인 RNA 기술 플랫폼을 지원하는 전임상 데이터를 강조하는 구두 및 포스터 프레젠테이션을 발표했다.

레니게이드의 최고과학책임자인 피트 스미스(Pete Smith) 박사는 “우리는 우리의 포스터 프레젠테이션에 의해 뒷받침되는 ASGCT에서의 기초 연구 및 개발 진전상황을 강조함으로써 종양학 및 자가면역 질환 분야에서 광범위한 잠재적 응용 분야를 가진 NHP에서 우리의 면역 자극 지질나노입자(Lipid Nanoparticles, LNP) 기반 전달 시스템을 검증하는 레니게이드의 지속적인 연구를 조명하는 하게 되어 기쁩니다”라며 “우리의 구두 프레젠테이션은 임상 환경에서 사용될 때 더 높은 특이성과 더 나은 안전성 프로파일을 목표로 생체 내, 엑손 크기 삽입 및 유망한 재투여를 가능하게 하는 비바이러스성의 모든 RNA 유전자 편집 시스템을 보여줍니다. 이러한 유망한 데이터는 RNA 의약품의 현재 한계를 뛰어넘어 혁신하기 위한 우리의 노력에 있어 또 다른 중요한 단계입니다”라고 말했다.

초록의 핵심 중요사항

· 이온화 가능, 도우미, 구조 및 친수성 지질의 여러 구조 및 화학적으로 구별되는 종류에 걸쳐 200+ LNP 라이브러리에서 엔지니어링된 지질 나노입자(LNP)를 평가하고 식별하기 위해 체계적인 바코드 스크리닝 접근 방식을 사용했다. 주요 LNP 후보물질이 비인간 영장류 모델에서 전체 비장 T 세포의 경우 60%까지의 전달 효율, 말초 혈액 T 세포의 경우 80%까지의 전달 효율을 입증했다.

· 레트론 역전사 효소(RT) 엔지니어링, 비번역 RNA(ncRNA) 최소화, 화학적 변형 및 상동성 의존적 복구 조작의 조합을 통해 레트론 매개 표적 삽입을 개선했다. 레트론 시스템 최적화와 ncRNA 엔지니어링의 조합은 조혈모세포에서 2배 더 높은 305 염기쌍 삽입과 40%까지의 편집 효율을 가져왔다.

ASGCT 연례 회의 프레젠테이션 세부사항

· 제목: 모든 RNA 시스템을 이용한 레트론 매개 엑손 크기 유전체 삽입(Retron Mediated Exon-Sized Genome Insertion Using an All-RNA System)

세션 제목: 유전자 표적화 및 유전자 교정을 위한 새로운 기술

프레젠테이션 유형: 구두

초록 번호: 14

발표자: 인나 셰르바코바(Inna Shcherbakova) 박사, 레니게이드 테라퓨틱스 플랫폼 부문 선임이사

날짜 및 시간: 2024년 5월 7일 화요일 오후 2시 15분 - 오후 3시 30분(동부 표준시)

· 제목: 비인간 영장류의 새로운 면역 트로픽 LNP-기반 mRNA 전달(Novel Immune Tropic LNP-Based mRNA Delivery in Non-Human Primates)

세션 제목: 수요일 포스터: 기타 비바이러스 전달

프레젠테이션 유형: 포스터

초록 번호: 749

발표자: 줄리엣 크랩트리(Juliet Crabtree) 박사, 레니게이드 테라퓨틱스 수석 과학자

날짜 및 시간: 2024년 5월 8일 수요일 오후 12:00(동부 표준시)

레니게이드 테라퓨틱스 소개

레니게이드는 신체 어느 곳의 질병도 치료할 수 있는 RNA 의약품의 잠재력을 실현하기 위해 존재한다. 새로운 RNA 전달 플랫폼과 포괄적인 RNA 플랫폼을 결합함으로써 모든 RNA 시스템이 코딩, 편집 및 유전자 삽입을 통해 신약을 개발할 수 있도록 한다.

의학의 미래를 가속하기 위해 심층적인 RNA 및 전달 전문성을 갖춘 팀을 구성하여 패러다임을 바꾸는 RNA 의약품을 개발한다.

레니게이드 테라퓨틱스 - 한계 없는 RNA

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