서울--(뉴스와이어)--아데노부속바이러스(AAV) 기반 유전자치료제 전문 개발 업체인 진크래프트가 지난 16일 주요 파이프라인인 ‘RX001’의 국내임상 1상 진입을 위한 임상시험계획승인(IND) 신청을 완료했다고 23일 밝혔다.

진크래프트는 유전자치료제 ‘RX001’의 의약품 생산 공정 확립 후 시생산을 거쳐 지난해 말에는 안정적인 생산 수율과 생물학적 활성을 가진 임상시험용의약품 생산에 성공한 바 있다. 진크래프트는 임상시험용의약품 공정으로 생산한 ‘RX001’을 이용해 비임상 GLP 인증기관을 통해 안전성 자료 및 체내분포시험의 유의미한 결과를 확보해 이번 임상시험계획승인 신청을 완료했다.

‘RX001’은 KRAS 돌연변이 환자 특이적으로 불활성화된 종양억제유전자를 주입해 정상적 암 세포 사멸을 유도하는 세계 최초의 AAV 기반 항암 유전자치료제로 개발되고 있다. KRAS는 비소세포폐암 등 여러 암에서 발견되는 종양 유전자 중 하나로, 비소세포폐암에서는 전체 유전자 변이의 약 25%를 차지한다. 아시아인 폐암 환자 중에서는 EGFR 다음으로 흔하게 발견되는 변이 유전자다.

기존 Lumakras (암젠), Krazati (BMS) 등 이미 시장에 상용화된 표적 화학 항암제의 경우 KRAS 돌연변이 중에서 약 20%를 차지하는 G12C 타입의 환자에게만 적용 가능하나 ‘RX001’의 경우 모든 타입의 KRAS 돌연변이 폐암을 대상으로 한다는 점에서 차별화된다. 진크래프트는 ‘RX001’이 유전자치료제 국내 개발 신약으로는 첫 임상이며, AAV를 활용해 종양억제유전자를 사용한 항암치료제로는 전 세계적으로도 첫 임상 시도라는 점에서 시사하는 바가 크다고 밝혔다.

임상시험 진행은 건국대병원 정밀의학 폐암센터(연구책임자: 이계영 교수)에서 진행될 예정이다.

임상을 주도하는 진크래프트 정경미 상무는 “국내 최초 AAV 유전자치료제를 이용한 신약 개발로, 임상시험용의약품 생산 공정, 제형 및 시험법 개발에 대해 국제 기준 및 가이드라인에 부합하도록 철저히 관리했다. 또한 국내외 전문기관 및 자문을 통해 자료를 준비해 식약처 IND 신청을 완료할 수 있었다”며 “새로운 유전자치료제 항암제 개발의 교두보가 될 ‘RX001’ 임상 1상시험은 특별한 치료제가 없는 KRAS 변이 폐암 환자들에게 희망의 씨앗이 될 것”이라고 밝혔다.

진크래프트 소개

주식회사 진크래프트는 2020년 8월 18일 설립된 ‘충북의대 종양연구소(배석철 교수)’ 기술 기반 신약 개발 기업이다. 진크래프트는 1991년 이래 꾸준히 인체 본연의 항암 방어기전만을 연구한 배석철 교수의 연구 성과를 항암유전자 치료제로 개발하기 위해 설립됐다.