겐트, 벨기에--(뉴스와이어)--염증성, CNS 및 대사성 질환에 대한 혁신적인 치료제를 개발하는 임상 단계 바이오 제약 회사인 MRM 헬스(MRM Health NV)는 오늘 희귀 질환인 주머니염에 대한 MH002의 임상 2a상 시험에서 긍정적인 탑라인 결과를 보고했다.

MRM 헬스의 MH002-PC-201 연구는 벨기에와 이탈리아의 여러 임상 사이트에서 14명의 급성 주머니염(PC) 환자를 대상으로 한 다기관, 오픈 라벨 임상시험이었다. 이 연구는 8주 동안 MH002의 안전성(1차 목표), 초기 효능 및 기전적 효과를 평가하기 위해 설계되었다. 임상시험에 대한 자세한 내용은 clinicaltrialsregister.eu에서 확인할 수 있다.

이 임상시험은 8주간에 걸쳐 하루 400mg의 고정 용량으로 투여했을 때 우수한 안전성과 내약성을 나타내 1차 목표를 달성했다. 보고된 치료로 인한 이상 반응 발생(Treatment-Emergent Adverse Event, TEAE)은 주로 경미하고 관련성이 없었으며, MH002와 관련된 부작용의 증거는 없었다.

또한 임상 관련 지표에서 초기 효능도 입증했는데, 이러한 지표에는 치료 8주 후 임상적 관해율(트래비스 외, NEJM 2023(Travis et al., NEJM 2023)에 사용된 정의 기준 및 연구자의 평가 사용) 46% 및 수정된 주머니염 질병 활동 지수(mPDAI) 누적 증상 점수의 42% 감소 등이 포함된다. 임상적 관해는 배변 긴급성 개선, 배변 빈도 정상화, 점막 치유(mPDAI 내시경 점수, PDAI 조직학 점수 및 감소된 궤양) 및 점막 염증(배설물 칼프로텍틴(fecal calprotectin)) 감소 등과 함께 발생했다.

MH002-UC-201 연구의 임상시험조정자(coordinating investigator)이자 벨기에 루벤대학교(KU Leuven) 의과대학 교수인 세베린 베르메이르(Séverine Vermeire)는 “이 새로운 임상 결과는 이전에 보고된 궤양성 대장염(UC) 치료에서 MH002의 긍정적 임상 데이터를 더욱 강화하며, MH002가 활성 장 염증이 있는 환자들에게 안전하고 내약성이 우수하며 급성 주머니염에 잠재적 효능이 있음을 시사한다”고 언급했다. 또한 그는 “주머니염과 UC 모두 장내 미생물 군집을 조절하는 치료제에 대해 상당한 미충족 의료 수요가 존재하므로, MH002가 가능한 한 빨리 환자들에게 제공될 수 있도록 후기 임상 개발 단계로 진행되기를 기대한다”고 밝혔다.

뉴욕 마운트 사이나이 아이칸 의과대학(Icahn School of Medicine at Mount Sinai)의 의대 교수이자 MRM 헬스의 유료 컨설턴트인 브루스 샌즈(Bruce Sands)는 “서로 다른 환자 집단을 대상으로 한 두 건의 임상 연구에서 MH002가 일관된 임상 평가변수의 개선을 나타냄으로써 MH002의 작용 기전의 잠재력이 주목받게 되었으며, 점막 치유와 염증 감소에 대한 결합 효과가 아주 유망하며, 이점/리스크 밸런스도 매우 유리하기 때문에 대규모 확인 연구가 기다리고 있다”고 말했다.

두 임상시험의 결합된 결과와 최근 규제 당국의 긍정적인 피드백을 바탕으로 회사는 궤양성 대장염에 대한 2/3상 개발을 시작하고 주머니염에 대한 추가 개발을 결합할 수 있는 위치를 확보했다.

MH002는 현재 염증성 장 질환 분야에서 가장 발전되고 합리적으로 설계된 살아있는 미생물 컨소시엄 치료법이다. MRM 헬스의 독점적인 CORAL® 기술을 통해 개발되었으며, 6가지의 잘 특성화되고 안전한 공생 균주로 구성되어 있는데, 이러한 균주는 향상된 효능, 회복력 및 생착력(engraftment)으로 핵심 질병 유발 기전을 해결하도록 선별 및 최적화되었다. MRM 헬스의 확장 가능하고 표준화된 획기적인 cGMP 제조 플랫폼 덕분에 전체 컨소시엄을 단일 의약품으로 제조할 수 있다. 단일 공정에서 완전히 최적화된 컨소시엄을 확장 가능하고 비용 효율적으로 제조할 수 있게 만드는 CORAL®의 이러한 능력은 주요 규제 및 환자 규정 준수 부분에서 모두 이점을 제공할 것으로 기대된다.

MRM 헬스의 최고경영자인 샘 포세미에르(Sam Possemiers)는 “이 새로운 임상 데이터는 독점적인 CORAL® 기술을 추가로 검증하고, 염증성 장 질환 및 이를 넘어서는 질환 모두에서 점막 손상과 염증을 특징으로 하는 질병을 치료하는 새롭고 차별화된 치료제로서 MH002의 잠재력을 강화한다. 이러한 데이터 덕분에 올해 말 MH002의 중추적인 임상 개발로 나아갈 수 있게 되었으며, 미국과 EU의 규제 기관과 협력하여 2/3상 개발 전략을 가속할 계획이다”라고 말했다.

MRM 헬스 소개

MRM 헬스는 염증성, CNS 및 대사 질환에 대한 혁신적인 치료제를 개발하는 임상 단계의 바이오테크 기업이다. 회사의 최첨단 프로그램인 MH002는 궤양성 대장염 및/또는 희귀질환 적응증인 주머니염에 대한 중추적 임상 개발을 준비 중이다. MRM 헬스는 혁신적인 독점 CORAL® 기술 플랫폼을 활용하여 질병에 초점을 맞춘 5~10개의 살아있는 장내 세균의 특정 조합을 기반으로 미생물 군집 기반 바이오 치료제를 설계하고, 작용 시작 시간이 더 빨라지고 효능과 견고성이 개선될 수 있도록 이를 최적화한다. 중요한 차별화 요소는 이러한 컨소시엄을 표준화되고 확장 가능하며 비용 효율적인 단일 공정에서 단일 원료의약품으로 제조할 수 있는 능력이다. MRM 헬스는 염증성 장 질환 프로그램 외에도 파킨슨병 및 척추 관절염에 대한 전임상 프로그램을 진행 중이며, 제2형 당뇨병 및 비알코올성 지방간염에 대해 IFF와 협력 프로그램을 진행하고 있다.

웹사이트: www.mrmhealth.com

주머니염 소개

염증성 장 질환(IBD)의 희귀 질환 적응증인 주머니염(PC)은 궤양성 대장염(UC)의 마지막 치료로 시행되는 대장의 수술적 제거(결장 절제술) 후에 가장 많이 발생하는 합병증이다. PC는 결장 절제술 후 수술로 만들어진 주머니에 염증이 생기는 것이 특징이다. 오늘날에도 여전히 전체 UC 환자의 10~15%는 중증 및/또는 치료 저항성 질환을 가지고 있어서 결국 결장 절제술과 주머니 수술을 받아야 한다. 일시적으로 상태가 호전되기는 하지만, 수술 후 1~2년 이내에 최대 50%의 환자에서 PC가 발생한다. 증상은 초기에 겪었던 UC의 증상 즉, 쇠약성 설사, 복통, 긴급요의(urgency), 직장 출혈 등과 매우 유사하여 삶의 질에 심각한 영향을 미친다. 질병 기전에는 장내 미생물 군집 불균형(gut microbiome dysbiosis)과 관련된 장벽 기능 손상, 미생물 생성물의 전위(translocation), 이로 인한 면역 세포 활성화가 장 벽의 만성 염증으로 이어지는 경우 등이 포함된다. 현재 치료는 항생제로 이루어지며, 무반응자(만성 및 항생제 내성인 경우)의 경우 메살라민(mesalamine), 코르티코스테로이드(corticosteroid) 또는 생물학적 치료가 처방될 수 있다. MH002는 UC 환자의 장내 미생물을 강화하여 질병의 근본 원인으로 여겨지는 주요 질병 유발 기전을 해결하도록 설계되었다.

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