수원--(뉴스와이어)--RNA 간섭 치료제 전문 기업 올릭스가 건성 및 습성 황반변성 치료제 ‘OLX301A (물질명: OLX10212)’의 미국 1상 임상시험을 위한 첫 환자 등록을 완료해 투약을 앞두고 있다고 28일 밝혔다.

올릭스는 8월 미국 식품의약국(FDA)으로부터 OLX301A의 1상 임상시험계획서(IND)를 승인받았다. 이번 1상은 미국 내 지정된 복수의 임상시험 기관에서 최대 60명의 중증 노인성 황반변성 환자를 대상으로 진행된다. 회사는 피험자에게 치료제 물질을 단회 또는 반복 투여한 후, 추적 관찰을 통해 OLX301A의 안전성과 내약성을 확인할 예정이다.

일반적인 임상 1상 시험에서는 건강한 환자를 대상으로 물질의 안전성과 내약성을 평가하는 것이 주목적이지만, 치료제 물질을 안구 내 유리체로 투여해야 하는 본 치료제의 특성상 이번 1상은 이미 노인성 황반변성을 진단받아 안구 내 주사 치료를 받아온 환자들을 대상으로 진행한다.

2020년 올릭스는 프랑스 안과 전문 기업 떼아 오픈 이노베이션(Théa Open Innovation)에 OLX301A를 포함한 안질환 치료제 프로그램들에 대한 글로벌 판권(아시아-태평양 제외)을 최대 9000억원 규모로 기술이전하는 계약을 성사시켰다. 해당 계약 내용에 따라 9월 떼아로부터 OLX301A의 임상 1상 진입에 대한 마일스톤 기술료를 수령했다.

이동기 올릭스 대표는 “동물 모델을 대상으로 한 전임상 시험에서 우수한 효력을 나타낸 만큼 환자를 대상으로 한 임상에서도 좋은 결과를 기대하고 있다. 본격 궤도에 진입한 OLX301A의 미국 임상을 성공적으로 완료해 건성 및 습성 황반변성으로 고통받는 전 세계 환자들에게 새로운 치료 대안을 제시할 수 있도록 최선을 다하겠다”고 말했다.

올릭스 개요

올릭스는 독자적인 RNA 간섭(RNAi) 기술을 바탕으로 질병을 유발하는 유전자의 발현을 억제시킴으로써 다양한 질환에 대한 치료제를 개발하고 임상 단계에 진입한 바이오 기업이다. 올릭스의 핵심 RNAi 신약 개발 플랫폼인 자가전달 비대칭형 siRNA (cp-asiRNA)는 현재까지 가장 효율적인 유전자 조절 기술로 알려진 RNAi 기술을 바탕으로 올릭스가 개발한 원천 플랫폼 기술이다. 또한 올릭스는 독자적인 asiRNA 플랫폼을 활용해 비대흉터, 탈모, 건성 및 습성 황반변성, 망막하 섬유화증등과 같은 질환을 치료하는 국소 투여 치료 기술인 자가전달 비대칭 asiRNA (cell-penetrating asiRNA; cp-asiRNA)와 B형 간염(HBV), 비알콜성지방간염(NASH) 등 간질환을 타깃으로 하는 치료제 개발 기술인 GalNAc-asiRNA 플랫폼 기술을 보유하고 있다.