서울--(뉴스와이어)--GC셀의 미국 관계사인 아티바 바이오테라퓨틱스(Artiva Biotherapeutics, 이하 아티바)가 미국 FDA로부터 ‘AB-201’의 1/2상 임상시험계획(IND) 승인을 받았다고 발표했다.

AB-201은 HER2 과발현 유방암, 위암 등의 고형암을 표적하는 제대혈 유래 CAR-NK 세포치료제이다. AB-201은 환자 본인의 면역세포를 이용한 CAR-T 치료제와 달리 기성품(Off-The-Shelf) 형태의 NK 세포치료제로, 범용적으로 사용할 수 있고 제조에 걸리는 시간을 기다릴 필요가 없는 동종 세포치료제이다. 또한 NK 세포 내 활성화를 위해 최적화된 CAR 구조와 선택성이 높은 항-HER2 세포 외 도메인(extracellular domain)이 특징이다. CD16의 발현율이 높은 NK 세포를 활용해 자체 개발한 CAR를 통해 암세포 표면의 HER2에 대한 타깃 선택성을 높인다.

아티바 CEO인 프레드 아슬란(Fred Aslan)은 “AB-201은 전신 투여되는 최초의 HER2 CAR-NK 후보물질로, 유방암과 위암을 포함한 가장 보편적인 HER2 과발현 고형암을 타깃한다”며 “아티바의 Manufacturing-First 전략과 대량 배양 NK 플랫폼 기술은 단일 제대혈로부터 수천 명의 환자를 치료할 수 있는 잠재력이 있으며, 기성품(Off the shelf)형태의 유전자 조작이 되지 않은 세포치료제와 유전자 조작이 된 CAR-NK 치료제 모두를 생산할 수 있음을 입증했다”고 설명했다.

2017년 FDA 최초로 CAR-T 치료제가 승인된 이후 현재까지도 혈액암 분야에서만 성과를 내고, 전체 암의 95%를 차지하는 고형암 분야에서는 진전된 결과를 내지 못한다. 기성품 형태 고형암 타깃 CAR-NK의 미국 임상 진입은 의미가 크다.

아티바는 지난해 SITC (면역항암학회)에서 AB-201에 대한 비임상 연구 결과 포스터 발표, 동물실험에서 암세포 제거 및 종양 억제력이 탁월하다고 밝혔다. 그뿐만 아니라 AB-201의 높은 HER2 CAR 발현율, NK세포 활성화에 관여하는 NKG2D·NKp30 등 수용체의 높은 발현율과 난소암·위암 등 동물모델에서 완전 관해를 확인했다. 특히 유방암 모델에서는 트라스투주맙 대비 높은 생존 이득(survival benefit) 나타내 HER2 과발현 고형암 치료 가능성을 확인한 바 있다.

한편 AB-201은 자연 살해(NK) 세포치료제 원천기술을 보유한 GC셀이 2020년 아티바에 기술이전을 한 파이프라인 중 하나이다. 아티바는 2019년 GC셀과 GC녹십자홀딩스가 세포치료제 개발을 위해 미국 샌디에이고에 설립한 NRDO (No Research, Development Only) 법인이다.

특히 GC셀-아티바가 1월 MSD와 약 2조900억원 규모로 CAR-NK 플랫폼 기술수출 계약을 체결한 만큼, AB-201의 임상 결과가 향후 기술이전 등 추가 성과에 중요한 이정표가 될 것으로 보인다.