제네바--(뉴스와이어)--신경 발달 장애(NDD) 환자를 위한 오믹스(omics) 기반 약물 개발을 선도하는 스위스의 임상단계 생명공학 기업 스탈리클라(STALICLA)가 주요 약물 후보물질 STP1의 1b상 시험을 성공리에 마쳤다고 발표했다.

이 임상 데이터는 자폐 스펙트럼 장애에 스탈리클라의 정밀의학 발견 플랫폼을 처음으로 적용할 수 있는 길을 열어준다.

이번 1b상 이중 맹검·위약 대조 연구의 목표는 자폐 스펙트럼 장애(Autism Spectrum Disorder, ASD) 환자 하위 그룹에 대한 2주간의 STP1 경구 치료의 안전성, 내약성 및 약동성을 평가하는 것이었다. STP1 치료는 우수한 안정성 및 내약성 특성과 용량 의존적 표적 결합을 보여주는 것 외에도 처리 속도 개선, 인지 복합체 결정화 등 신경·행동 기능의 임상 표지자에서 긍정적인 신호를 보였다.

신시내티 아동 병원 수석 연구원인 크레이그 에릭슨(Craig Erickson) 의학박사는 임상 결과에 대해 “이 프로젝트를 통해 얻은 전기생리학적 신호는 상당히 주목할 만하고 우리 연구소가 자폐증 분야에서 확인한 것 중 가장 강력한 초기 임상시험 표적 결합 신호를 보였다”며 “연구 등록 전에 치료에 가장 잘 반응할 수 있는 특정 자폐증 환자를 생물학적으로 구별하기 위해 개인화된 접근방식을 적용했다는 점을 고려할 때 이번 임상 결과는 향후 대규모 연구의 위험을 없앨 수 있다”고 말했다.

발타자르 고메즈 만실라(Baltazar Gomez Mancilla) 스탈리클라 최고의료책임자(CMO)는 “분자적 영향뿐 아니라 사회적 상호 작용, 기억 작동 및 처리 속도와 관련된 뇌 부위에서 비정상적인 특정 전기생리학적 신호의 용량 관련 감소를 확인했다”며 “이는 자폐증의 주요 증상 중 하나인 사회적 의사소통 개선으로 이어질 수 있다”고 말했다. 이어 “이런 결과와 ASD 치료를 위한 맞춤형 솔루션의 가능성은 ASD 환자 집단의 20%를 차지하는 이 하위그룹에 획기적인 게임 체인저가 될 수 있다”고 말했다.

스탈리클라 약물 개발은 포괄적인 대사체학, 전장유전체 분석, 염기서열 분석 및 환자의 생물학적 특징을 신약 후보물질과 페어링하기 위한 독점 모듈을 통합하는 임상적으로 검증된 AI 기반 생명공학 플랫폼인 DEPI에 의존한다. 스탈리클라는 DEPI를 이용해 신경 발달 장애가 있는 여러 하위그룹(Phen1, Phen2, Phen3, Phen5)과 STP1을 비롯한 각각의 맞춤형 치료법에 대해 임상적 유효성을 이미 입증한 바 있다.

린 더럼(Lynn Durham) 스탈리클라 설립자 겸 CEO는 다음 단계에 대해 “우리는 몇 가지의 주요 이정표를 갖고 다음 성장 단계로 눈을 돌리고 있다”며 “먼저 STP1 2상 등록을 위한 다기관 바이오 샘플링 연구를 통해 ASD 영역에서 가장 포괄적인 임상 및 다중 오믹스 데이터를 수집할 수 있다”고 말했다. 이어 “다음으로 STP1 2상을 진행해 치료 기간과 용량 수준을 늘리고 기억 작동 시험을 추가해 1b상의 정확한 결과를 더욱 보강한다”며 “마지막으로 두 번째 정밀 신약 후보물질 STP2에 대한 2상 시험, 파트너십을 통한 잠재적 추가 화합물 개발 및 라이센싱을 앞두고 있다”고 설명했다. 이어 “이를 추진할 자금을 조달하기 위해 2022년 2~3분기 완료를 목표로 6500만달러 규모의 시리즈 B 라운드를 진행하고 있다”고 말했다.

스탈리클라(STALICLA) 개요

스탈리클라(STALICLA SA)는 스위스의 임상 단계 바이오제약회사로 자폐 스펙트럼 장애(ASD)에 최초로 적용되고 신경 발달 장애(NDD) 환자를 대상으로 하는 오믹스(omics) 기반의 정밀 의학 신약 개발을 주도한다. 임상적으로 실행 가능한 환자의 하위그룹을 식별하고 관련 증상으로 큰 손상을 입은 환자를 위해 맞춤형 치료법을 개발하는 것이 스탈리클라의 사명이다. 스탈리클라의 DEPI 기술은 복잡한 NDD에 정밀 의약품이 적절히 작용하도록 개발된 최초의 플랫폼이다. 이 플랫폼은 포괄적인 대사체학, 전장유전체 분석, 염기서열 분석과 환자의 생물학적 특징을 신약 후보물질과 페어링하기 위한 첨단 HC 매치 모듈을 통합한 것이다. DEPI는 첫 번째 파이프라인 후보물질인 STP1을 통해 임상 개념 증명을 마쳤다. 스탈리클라는 전략적 제3자 파이프라인과 협력 관계를 증진하고 플랫폼 및 임상 개발 활동을 빠르게 확대하고 있다. 자세한 내용은 웹사이트 https://stalicla.com 참조.

비즈니스와이어(businesswire.com) 원문 보기: https://www.businesswire.com/news/home/20220324005694/en/

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