용인--(뉴스와이어)--GC녹십자(대표 허은철)는 미국 미럼 파마슈티컬스(Mirum Pharmaceuticals, 대표 Chris Peetz)와 소아 희귀간질환 신약인 ‘마라릭시뱃(Maralixibat)’의 개발 및 상용화를 위한 독점 라이선스 계약을 체결했다고 27일 밝혔다.

Mirum은 현재 ‘Maralixibat’의 △알라질 증후군(ALGS)[1] △진행성 가족성 간내 답즙정체증(PFIC)[2] △담도 폐쇄증(BA)[3] 적응증에 대한 미국 및 유럽 허가 절차와 임상을 진행 중이다. 특히 전 세계적으로 ‘ALGS’과 ‘BA’ 적응증에 대해서는 현재 간이식 외 허가된 치료제가 없는 상황이다.

Maralixibat는 2019년 미국 FDA로부터 1세 이상 ‘ALGS’ 환자의 소양증(pruritus)에 대한 ‘혁신치료제(Breakthrough Therapy)’ 지정을 받아 올해 1월 품목 허가를 신청했다. ‘PFIC type2’ 적응증에 대해서도 유럽에서 품목 허가 절차를 진행 중이다. ‘BA’ 적응증에 대해서는 현재 글로벌 임상 2상을 진행 중이다.

이번 계약을 통해 GC녹십자는 Maralixibat에 대한 국내 독점 개발 및 상용화 권리를 확보하게 됐다. 회사측은 내년 ‘ALGS’를 시작으로, 세 가지 적응증에 대한 순차적인 국내 승인을 예상하고 있다고 설명했다.

Mirum의 크리스 피츠(Chris Peetz) 대표는 “GC녹십자와 혁신 치료제 제공을 위한 비전을 공유하게 돼 기쁘다”며 “이미 희귀질환 치료제 상용화 경험이 있는 GC녹십자와의 협업으로 한국에 치료제를 신속히 공급할 수 있게 되길 기대한다”고 말했다.

허은철 GC녹십자 대표는 “이번 협력은 소아 희귀질환 극복을 위한 또 다른 중요한 이정표가 될 것”이라며 “국내 희귀질환 환자들의 삶의 질 향상을 위해 치료제의 조속한 상용화에 최선을 다하겠다”고 밝혔다.

[1] 알라질 증후군(Alagille syndrome), 간 담도가 감소하고 담즙이 정체되는 희귀 유전 질환

[2] 진행성 가족성 간내 담즙 정체증(Progressive familial intrahepatic cholestasis), 간세포에서답즙 배출에 관여하는 단백질의 유전적 결함으로 발생하는 담즙 정체증

[3] 담도 폐쇄증(biliary atresia), 간 밖으로 연결된 담도관이 파괴되거나 형성에 이상이 생겨서 일부 또는 전부가 폐쇄되는 상태