벌링게임, 캘리포니아--(뉴스와이어)--자체 개발 약물 후보물질 ‘렌질루맙(lenzilumab™)’으로 ‘사이토카인 폭풍(cytokine storm)’이라고 불리는 면역 과민 반응을 예방·치료하는 데 주력하는 임상 단계 바이오제약사 휴머니젠(Humanigen, Inc.)(나스닥: HGEN)이 2020년 12월 31일에 마감한 2020 회계연도 실적과 2021년 경영 목표를 발표했다.

휴머니젠 최고경영자인 카메론 듀란트(Cameron Durrant) 박사는 “일개 기업이 아닌 코로나19 입원 환자를 위한 치료제 개발에 중차대한 역할을 수행하는 기업으로서 2020년에 일군 성과가 무척 자랑스럽다”며 “휴머니젠은 렌질루맙의 맥락을 사이토카인 폭풍 예방·치료에서 코로나19 팬데믹 대응으로 신속히 전환했다”고 말했다. 이어 “휴머니젠은 나스닥에 성공적으로 상장하며 야심 찬 재원 조달 목표를 달성했고, 주요 인재들을 영입하며 경영진도 보강했다”며 “야심 찬 2021년 목표를 진전시키고, 긴급사용승인(EUA)을 받아 코로나19 입원 환자에게 렌질루맙이라는 치료 옵션을 제공하게 되었다고 발표할 수 있길 기대한다”고 덧붙였다.

휴머니젠이 2020년에 일군 주요 성과는 다음과 같다.

임상 개발- 코로나19 치료용 렌질루맙

· 2020년에 코로나19 입원 환자에 대한 긴급 임상시험계획(IND)을 신청하고 임상 3상 연구에 착수하는 등 렌질루맙의 임상 개발 프로그램을 진척시켰다. 환자 520명이 참여한 임상 3상 연구의 톱라인(임상 주요 지표) 결과가 2021년 3월 말 이전에 공개될 것으로 예상된다.

· 메이요 클리닉(Mayo Clinic)이 수행하고 한 상호 심사 저널이 게재한 케이스-코호트(case-cohort) 연구 결과에 따르면 렌질루맙을 이용한 치료가 표준 치료(SOC)에 비해 환자의 인공 호흡기 및 사망 위험과 입원 기간을 크게 낮춘 것으로 드러났다.

· 렌질루맙이 미 국립보건원(NIH)이 후원하고 환자 200명이 참여한 임상 프로그램 ‘ACTIV-5 Big Effect Trial’에 선정됐다. NIH는 렌질루맙과 렘데시비르(remdesivir) 비교 임상을 시행했다.

· EUA 확보를 전제로 위탁 생산 업체들과 원제, 완제(fill/finish), 포장 공급 계약을 체결하며 렌질루맙 출시에 대비했다.

임상 개발- CAR-T 및 종양학

· 길리어드(Gilead) 자회사인 카이트(Kite)와 공동으로 진행한 CAR-T 임상 ‘주마-19(ZUMA-19)’에서 렌질루맙을 처음으로 환자에게 투여했다.

· 고형 종양에 대한 휴머니젠의 안티-EphA3 단일 클론 항체인 이파부주맙(ifabotuzumab) 임상 1상 등록을 마쳤다.

기업 성과

· 2건의 자기 자본 조달을 통해 순수익이 1억4000만달러로 상승했고 나스닥에서 종목명 ‘HGEN’으로 거래가 시작됐다.

· 미 국방부(DoD) 및 생물의약품첨단연구개발국(BARDA)과 공동연구개발협정(CRADA)를 체결했다. 이를 통해 렌질루맙을 잠재적 코로나19 치료제로 개발해 미 정부의 코로나19 백신 개발 지원 프로젝트인 ‘초고속 작전(Operation Warp Speed)’을 뒷받침하기로 했다.

· KPM 테크(KPM Tech) 및 텔콘(Telcon)과 라이선스 계약을 체결해 한국과 필리핀에서 렌질루맙 임상 및 상업화 권리를 확보했다.

· CAR-T 세포 치료에서 첫 렌질루맙 투여 환자를 확보하며 지적재산권 포트폴리오를 확대했다.

· 데일 채펠(Dale Chappell) 최고과학책임자, 티모시 모리스(Timothy Morris) 최고운영책임자 겸 최고재무책임자, 에드워드 조단(Edward Jordan) 최고상업책임자, 밥 앳윌(Bob Atwill) 아태 총괄 등 노련한 경영인을 영입하며 경영진을 보강했다.

휴머니젠이 세운 2021년 목표는 다음과 같다.

· 긍정적인 임상 3상 결과를 토대로 코로나19 입원·저산소 환자 치료제로 EUA 신청

· EUA 확보를 전제로 렌질루맙 유통 착수

· 유럽 의약청(EMA)에 코로나19 치료용 렌질루맙 조건부 판매허가신청(MAA) 제출

· 영국 의약품규제청(MHPRA)에 코로나19 치료용 렌질루맙 조건부 MAA 제출

· FDA에 코로나19 치료용 렌질루맙 생물의약품 허가신청서(BLA) 제출

· 카이트와 함께 1b/2 주마-19 CAR-T 임상 시험을 계속 진행, 이파부주맙(ifabotuzumab) 임상 1상 완료

· 급성 이식편대숙주질환(GvHD)과 만성골수단핵구백혈병(CMML)에 대한 렌질루맙 효능 연구 착수

· 미국 밖 해외에서 렌질루맙 유통 파트너십 확보

2020년 12월 31일에 마감한 2020 회계연도 실적은 다음과 같다.(https://bit.ly/3tfJBt9)

2020년 12월 31에 마감한 2020 회계연도에 순손실 8950만달러에 주당 2.42달러를 기록했다. 2019 회계연도 순손실은 1030만달러에 주당 0.46달러였다. 연구개발(R&D) 비용 증가가 손손실 확대로 이어졌다. 휴머니젠은 2020년 R&D에 총 7270만달러를 투입했다. 2019년 260만달러에서 7010만달러 늘어난 금액이다.

임상 시험 확대와 코로나19 렌질루맙 임상 3상 시험과 관련된 검체 제조 비용 때문에 R&D 비용이 크게 늘었다. 휴머니젠은 코로나19 임상 3상이 완료되고 EUA가 확보되면 2021년에는 개발 비용과 관련 제조 비용이 감소해 매출 원가(COGS)로 분류될 것으로 전망하고 있다.

2020 회계연도의 순손실 증가는 판매 및 일반 관리(SG&A) 비용이 2019년 630만달러에서 2020년 1580만달러로 950만달러 증가한 탓이 컸다. 2020년 3분기에 다수의 임원을 고용하는 과정에서 발생한 주식보상비 등 보상비가 증가하고, EUA 확보를 전제로 한 렌질루맙 출시 준비로 상업적 참여 활동이 늘면서 SG&A 비용이 상승했다.

2020 회계연도 4분기 실적

2020 회계연도 4분기에 순손실 3230만달러에 주당 0.63달러를 기록했다. 2019년 4분기 순손실은 200만달러에 주당 0.09달러였다. R&D 비용 증가가 손손실 확대로 이어졌다. 2020년 회계연도 4분기에 휴머니젠은 2019년 같은 기간 50만달러에서 2800만달러 늘어난 2850만달러를 R&D에 투입했다.

임상 시험 확대와 코로나19 렌질루맙 임상 3상 시험과 관련된 검체 제조 비용 때문에 4분기 R&D 비용이 크게 늘었다.

2020 회계연도 4분기 순손실 증가는 SG&A 비용이 2019년 같은 기간 120만달러에서 410만달러로 290만달러 증가한 탓이 컸다. 앞서 언급한 보상비 상승과 상업적 참여 활동 확대가 SG&A 비용 상승으로 이어졌다.

현금 및 현금 등가액

2020 회계연도에 6990만달러의 현금 순변동이 있었다. 휴머니젠은 2020년 6월과 9월에 각각 사모투자와 기업공개를 통해 1억3980만달러를 조달했다. 2020년 12월 31일 기준 휴머니젠이 보유한 현금 및 현금 등가액은 6770만달러다.

2020 회계연도 주요 실적을 2019년 실적과 비교·요약한 도표는 다음과 같다(pdf 참조. 다운로드: https://bit.ly/3laJa0M)

휴머니젠(Humanigen, Inc.) 개요

휴머니젠은 자체적인 첨단의 GM-CSF 중립화 및 유전자 제거 플랫폼을 통해 암과 전염병의 치료를 위한 임상 및 임상전 치료 포트폴리오를 개발하고 있다. 회사는 GM-CSF 중립화 및 유전자편집 플랫폼 기술이 코로나바이러스 전염과 관련하여 염증 캐스케이드를 줄일 수 있는 가능성을 갖춘 것으로 판단하고 있다. 회사가 현재 주된 초점을 두는 분야는 심각한 SARS-CoV-2 감염 시 심한 폐 기능장애 및 ARDS에 앞서 발생하는 사이토카인 방출 증후군을 예방하거나 최소화한다는 것이다. 회사는 또한 효능 향상을 위한 전략을 통해 차세대 유전자편집 CAR-T 결합 요법을 개발하는 동시에 독성을 줄이기 위해 GM-CSF 유전자 제거 기술을 사용할 계획이다. 이에 더해 회사는 다양한 고형 암에 대해 EphA3-CAR-T 자체 개발 혁신신약과 다양한 호산성 질환에 대해 EMR1-CAR-T 포트폴리오를 개발하고 있다. 회사는 또한 효능/독성 연계성을 차단하기 위해 면역요법의 일환으로 다른 CAR-T, 이중특이, 자연살상(NK) T세포와 결합한 GM-CSF 중립화 기술(중립화 항체로서 렌질루맙을 사용하거나 GM-CSF 유전자 제거 기술을 통해서)의 효과성에 대해서도 탐색을 하고 있다. 여기에는 동종 이계 조혈모세포이식(HSCT)을 받는 환자들에 나타나는 대숙주성 이식편병(GvHD)를 예방 또는 치료를 하는 것도 포함되어 있다. 이에 더해 휴머니젠과 길리어드(Gilead) 자회사인 카이트(Kite)는 공동 임상시험에서 불응성 및 미만성 거대 B 세포 림프종 환자들에 대해 렌질루맙을 예스카르타(Yescarta®)(악시카브타진 실로류셀)와 결합하여 평가하고 있다. 자세한 정보는 www.humanigen.com 참조.

미래예측진술

이 보도자료에는 미래예측진술이 포함되어 있다. 미래예측진술은 현재 회사의 실적이나 상황에 대한 경영진의 현재 지식, 가정, 판단, 기대를 반영한다. 경영진은 그러한 진술에 반영되어 있는 기대가 합리적인 것이라고 생각하지만 그러한 기대가 현실로 실현된다는 보장은 주어지지 않으며 따라서 실제 상황이나 결과는 이들 미래예측진술에 들어 있는 내용과는 크게 다를 수 있으므로 주의해야 할 필요가 있다. “그럴 것이다”, “기대한다”, “그러고자 한다”, “그럴 계획이다”, “그럴 가능성이 있다”, “가능하다”, “그럴 목표이다”, “가속화되고 있다”, “지속된다” 등과 같은 표현은 미래예측진술에 속하며, 예를 들어(그러나 여기에만 한정되지는 않음) 아시아 태평양 지역에서 회사의 운영, 연구개발, 상업화 활동과 관련된 기대를 하거나 코로나19의 영향을 줄이는 능력, CAR-T 및 기타 고형 암 요법을 개발하거나 현재 개발 중인 기술을 통해 GvHD를 예방하거나 치료를 할 수 있다는 등의 언급을 포함한다. 미래예측진술은 회사의 수익성 부재에 내재된 리스크나 3상 연구를 진행하고 사업을 확대하기 위해 추가적인 자본이 필요하다는 사실, 제품 후보물질 개발을 진행하기 위해 파트너십을 맺어야 할 필요성, 개발과 관련된 불확실성, 의약품 판매를 위한 규제 승인의 획득, 신약의 출시, 현재 진행 중에 있거나 미래에 발생할 수 있는 법적 리스크의 결과, 기타 미국 증권거래위원회(SEC)에 회사가 정기적 비정기적으로 제출하는 보고서에 기재된 ‘리스크 요인’ 부분에 언급된 다양한 리스크 및 불확실성 등을 포함하여(그러나 여기에만 한정되지는 않음) 다양한 리스크와 불확실성을 수반할 수 있다.

모든 미래예측진술은 위의 언급을 통해서 일체의 보장이 주어지지 않는다는 사실이 여기에 분명히 드러나 있다. 여기서 나오는 모든 미래예측진술은 보도자료가 발행된 시점에서만 유효할 뿐이고 따라서 이에 대해 지나치게 의존해서는 안 된다. 회사는 발행 시점 이후에 상황이나 조건이 변하거나 예상하지 못한 사건의 발생으로 인해 새로운 정보를 반영하기 위해 이 보도자료에서 언급된 미래예측진술을 수정하거나 업데이트할 일체의 의무를 법으로 의무화되어 있지 않는 한 갖지 않는다.

비즈니스 와이어(businesswire.com) 원문 보기: https://www.businesswire.com/news/home/20210310005875/en/

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