오사카, 일본/뉴욕--(뉴스와이어)--다케다제약(Takeda Pharmaceutical Company Limited)(도쿄증권거래소: 4502)(뉴욕증권거래소: TAK)(이하 ‘다케다’)과 희귀성 신경질병을 앓는 환자들의 삶을 크게 뒤바꿔 놓을 치료약을 개발하는데 전력을 기울이는 바이오 제약회사 오비드 테라퓨틱스(Ovid Therapeutics Inc.)(나스닥 : OVID)(이하 ‘오비드’)가 드라베 증후군(DS)과 레녹스-가스토 증후군(LGS) 등 발달성 및 간질성 뇌질환 치료를 위한 자사의 임상약품인 소티클레스타트(soticlestat) (TAK-935/OV935)에 대한 개발 및 상업화에 대한 글로벌 권리를 다케다가 독점적으로 확보한다는 계약을 맺었다고 3일 발표했다.

다케다의 쇼난 연구센터에서 처음 개발된 소티클레스타트는 선택적으로 강력한 작용을 하는 효소 콜레스테롤 24-수산화효소(enzyme cholesterol 24-hydroxylase, CH24H) 억제제 혁신의약품이다. 이번에 맺어진 독점 계약에 따라 소티클레스타트에 대한 모든 글로벌 권리는 오비드로부터 다케다로 이전될 예정이다. 다케다는 추후 전 세계 시장에서의 개발 및 상업화 책임을 지게 되고 오비드는 마일스톤 계약금이나 기타 미래 개발 및 상업화 비용 등 원래의 협력 계약 하에서 다케다에 대해 일체의 금전적인 의무가 없게 된다. 오비드는 거래가 완료되는 시점에서 1억9600만달러에 달하는 선불로 받게 되며 개발 및 규제, 매출액 마일스톤에 도달할 경우 6억6000만달러를 추가로 지급받게 된다. 이외에도 오비드는 소티클레스타트 시판 승인이 나고 상업화가 될 경우 약품 매출에 비례해 처음에는 낮은 두 자릿수에서 시작해서 최대 20%까지 달하는 3단계에 걸친 로열티도 받게 된다. 이번의 계약은 2021년 3월 말에 완료될 것으로 예상되지만 하트 스콧 로디노 반독점증진법에 의거해서 관련 규제당국의 검토에 더해서 통상적인 완결 조건을 충족해야 한다.

다케다의 R&D 담당 대표인 앤디 플럼프(Andy Plump) 박사는 “오비드가 적극적인 협력을 해준데 대해 감사하게 생각한다. 오비드와 함께 우리는 긍정적인 2상 일렉트라(Elektra) 연구 데이터를 얻었으며 그 결과로 소티클레스타트는 두 건의 결정적 연구 단계로 접어들 수 있게 되었다. 이러한 협업 결과는 다케다의 파트너십 모델의 강점을 보여주는 것으로 앞으로도 신경병 질환을 앓는 환자들을 위해 삶의 질을 크게 바꿔주는 약품을 개발하는데 전력을 기울일 것”이라고 말했다.

2017년의 협업 계약에 따라 다케다는 오비드에 대한 지분을 얻었고 3상 임상시험의 개시를 포함한 규제승인 마일스톤에 따라 8500만달러에 달하는 자금을 받을 수 있게 된다. 오비드는 다수의 희귀 간질병에 대한 개념증명을 성공적으로 입증함으로써 소티클레스타트에 대한 글로벌 개발 노력을 주도해왔다.

오비드 테라퓨틱스의 회장 겸 CEO인 제레미 레빈(Jeremy Levin) 박사는 “이번의 계약은 환자들이나 오비드, 다케다 모두에 있어 매우 긍정적인 결과라고 할 수 있다. 두 회사는 공동으로 개발 프로그램을 시작했고 이를 최적화했으며 그 개발 과정을 가속화시켰다. 오비드는 상당한 이득을 볼 수 있으나 소티클레스타트가 추후 몇 년 사이에 결정적 시험을 완결하고 글로벌 시장에 진출하게 될 경우 상당한 정도의 자본을 필요로 하게 되지만 그러한 능력이 없었던 것이 사실이다. 이번의 계약을 통해 끌어들이게 될 자본을 감안하면 오비드는 전략적으로나 재무적으로 미래 성장을 위해 최고의 위치에 놓여 있다고 할 수 있다. 우리 회사는 R&D 파이프라인을 계속 확대하는 한편 희귀 뇌질환 치료제 분야의 선도주자라는 위치를 계속하고자 한다. 최고의 파트너인 다케다에게 감사의 뜻을 표시하고 싶고 앞으로도 이 프로그램에서 계속 성공을 할 수 있기를 바란다”고 말했다.

다케다의 신경과학 치료부문 책임자인 사라 셰이크(Sarah Sheikh) 박사는 소티클레스타트는 희귀성 신경병 및 신경근 질병 분야에서의 충족되지 못한 필요에 주된 초점을 맞춤으로써 우리 회사의 포트폴리오 가운데 매우 중요한 후기 분자약물로 등장했다. 우리는 DS 및 LGS 질환을 가진 소아 및 청소년 환자들에 대한 3상 연구를 개시하고 실행하기 위해 그간 열심히 작업해왔다. 앞으로 전 세계 DS 및 LGS 환자들을 위해 발작을 크게 줄여주는 동시에 내성과 기능성을 동시에 갖춘 새로운 치료 옵션을 제공한다는 것이 우리의 목표이다.

DS 및 LGS 질환 환자들을 위한 새로운 치료 옵션의 개발

다케다와 오비드는 2020년 8월 2상 일렉트라 연구에 대한 결과를 발표했으며 여기서 소티클레스타트는 DS 및 LGS 질환이 있는 소아과 환자들에 대해 발작 횟수를 감소시킨다는 일차 종결 포인트를 충족시켰다. 다케다는 2021년 2분기에 DS 및 LGS 질환이 있는 소아 및 청소년들을 대상으로 소티클레스타트에 대한 3상 연구를 개시할 예정이다.

소티클레스타트(TAK-935/OV935) 개요

소티클레스타트는 선택적으로 강력한 작용을 하는 효소 콜레스테롤 24-수산화효소(enzyme cholesterol 24-hydroxylase, CH24H) 억제제 혁신의약품으로 발작 감수율을 줄이고 발작 제어를 높여주는 기능을 한다. CH24H는 뇌 콜레스테롤의 항상성 밸런스를 조절하는데 콜레스테롤을 24S-하이드록시콜레스테롤(24HC)로 전환시킴으로써 이를 뇌에서 발현시켜준다. 24HC는 NMDA 수용체에 대한 긍정적인 별위조절제(allosteric modulator)이고 간질병과 관련된 글루탐산성 신호를 조절한다.

글루탐산은 뇌에서 작용하는 신경전달물질 가운데 하나로서 발작을 개시하고 확산시키는데 일정한 역할을 하는 물질이라고 알려져 있다. 최근의 연구 결과에 따르면 CH24H는 NMDA 채널의 조절을 통해 글루탐산 통로의 과잉반응에 관여하고 CH24H의 과도한 표현이 성상세포에 의한 글루탐산의 재흡수를 방해하여 간질 발생기전과 신경독증을 유발하는 것으로 보고되었다. 소티클레스타트에 의한 CH24H 분비 억제는 24HC의 신경소자 수준을 낮춰주며 뇌에서의 흥분/억제 밸런스를 정상으로 되돌려줄 수 있는 것으로 추정되고 있다.

드라베 증후군(DS)과 레녹스-가스토 증후군(LGS) 개요

드라베 증후군과 레녹스-가스토 증후군은 발달성 및 간질성 뇌질환(DEE)의 일종으로서 희귀성 간질 증후군이다. 드라베 및 레녹스-가스토 증후군은 많은 경우 영유아 시기에 발현되며 간질병 치료에 대해서도 상당히 높은 정도의 난치성을 보인다.

드라베 증후군은 대부분의 경우 SCN1A 유전자에서의 돌연변이에 의해 초래되며 미국에서 1만5000에서 2만1000명 가운데 1명의 비율로 환자가 발견된다. 드라베 증후군은 장시간에 걸친 부분 발작에서 시작해서 경련성 강직강대 발작으로 발전한다. 드라베 증후군이 있는 소아 환자들은 발작이 잦아짐에 따라 발달 장애를 일으키기도 한다. 그밖에 다른 증상으로는 식욕 변화와 균형을 잡는데 어려움을 느끼고 걸을 때 웅크리고 걷는 것 등이 있다.

레녹스-가스토 증후군은 미국에서 1만1000명 가운데 1명의 비율로 발생하고 있는 것으로 추정된다. 레녹스-가스토 증후군은 이질적 조건으로서 무긴장 발작, 강직성 발작, 무증상 등 다양한 유형의 발작을 나타낸다. 레녹스-가스토 증후군이 있는 소아 환자들은 인지기능 장애, 발달 지체, 행동상의 문제 등을 나타낸다. 레녹스-가스토 증후군은 다양한 기저 질환에 의해 유발되지만 일부 사례에서는 아무런 기저 질환이 발견되지 않기도 한다.

오비드 콘퍼런스 콜 및 웹캐스트 정보

오비드 테라퓨틱스는 오늘 3월 3일 오전 8시(EST)부터 콘퍼런스 콜을 개시할 예정이다. 이 생방송은 오비드 테라퓨틱스 웹사이트의 투자자 페이지(investors.ovidrx.com)에서 청취할 수 있으며 (866) 830-1640(국내) 또는 (210) 874-7820(국제전화)으로 전화해서 콘퍼런스 ID 번호 6343028을 입력해도 들을 수 있다. 이 콘퍼런스 콜에 대한 리플레이는 해당 콜이 끝난 직후부터 오비드 테라퓨틱스 웹사이트에서 들을 수 있으며 그 기한은 30일이다.

다케다제약(Takeda Pharmaceutical Company Limited) 개요

다케다제약(도쿄증권거래소: 4502 / 뉴욕증권거래소: TAK)은 일본에 본사를 두고 과학을 삶에 변화를 주는 의약품으로 구현해 환자에게 보다 나은 건강과 더 밝은 미래를 가져다주기 위해 최선을 다하고 있는 가치 중심, 연구·개발 기반의 글로벌 바이오제약 회사이다. 다케다는 종양학, 희귀질환, 중추신경계 및 위장병학의 네 가지 치료 분야에 연구·개발 노력을 쏟고 있다. 또한 다케다는 플라스마 유래 치료법과 백신에 목적을 둔 연구·개발 투자에 힘쓰고 있다. 또한 회사는 새로운 치료 옵션의 한계를 앞당기고 강화된 협업 연구·개발 엔진과 역량을 활용해 견고하고 다양한 파이프라인을 창조함으로써 사람들의 삶을 변화시키는 데 기여하는 혁신적인 의약품 개발에 주력하고 있다. 다케다의 직원들은 환자의 삶의 질 향상과 80여 국가에서 헬스케어 분야의 파트너들과 협력에 전념하고 있다. 자세한 정보는 웹사이트(https://www.takeda.com) 참조.

다케다의 중요 통보 사항

이 보도자료와 이와 관련해서 배포된 다른 자료들에는 다케다의 미래 비즈니스 상황과 업계 위치, 재무 및 운영 실적에 대한 믿음이나 의견을 가리키는 미래예측진술이 포함되어 있을 수 있다. 그런 예로는 다케다와 관련된 추정, 예측, 목표, 계획 등이 있을 수 있다. 여기에만 한정되지는 않지만 미래예측진술에는 통상 ‘목표한다’, ‘계획한다’, ‘믿는다’, ‘희망한다’, ‘계속될 것이다’, ‘기대한다’, ‘목적을 갖고 있다’, ‘그러고자 한다’, ‘확고하다’, ‘그럴 예정이다’, ‘그럴 수 있다’, ‘그래야 한다’, ‘그럴 것이다’, ‘그럴지도 모른다’, ‘예상한다’, ‘추정한다’, ‘예측한다’ 등이나 그와 유사하지만 부정적인 표현이 있을 수 있다. 이러한 미래예측진술은 실제 실적이 이들 미래예측진술에서 명시하거나 암시하는 것과 크게 달라질 수 있으며 이들 진술이 근거하는 가정에 포함된 요인들로는 다음과 같은 것들이 있다. 일본과 미국에서의 일반적 경제 상황을 포함한 다케다의 사업과 관련된 경제적 상황, 경쟁력 압력과 경쟁사들의 발전 상황, 글로벌 의료 개혁을 포함한 관련 법과 규제의 변화상, 제품개발 프로그램에 내재된 리스크, 임상시험 성공과 관련된 불확실성을 포함한 규제당국의 결정 및 그 시기, 신규 및 기존 제품의 상업적 성공과 관련된 불확실성, 제조 부문에서의 문제와 지연, 금리 및 환율의 변화, 이미 판매 중인 제품이나 제품 후보에 대한 안정성과 효능에 대한 문제 제기, 다케다가 영업활동을 하는 국가의 정부를 포함한 다케다와 그 고객사, 공급회사들에 대한 코로나바이러스를 포함한 보건 위기의 영향, 인수합병 후 피인수 회사에 대한 조직 통합의 시기와 그 영향, 다케다의 경영에서 비주력 부문인 자산에 대해 투자철회를 하는 능력과 그러한 결정의 시기 등. 그밖에 다른 요인들에 대해서는 다케다가 미국 증권거래위원회(SEC)에 최근 제출한 20-F 양식상의 연례보고서와 다른 보고서에서 찾을 수 있으며 이들 보고서는 다케다의 웹사이트(https://www.takeda.com/investors/reports/sec-filings/)나 www.sec.gov에서 찾아볼 수 있다. 다케다는 이 보도자료에 들어가 있거나 들어 있지 않은 미래예측진술에 대해 법적으로 또는 증권거래소 규정에 따라 의무화되지 않는 한 업데이트를 할 일체의 의무를 갖지 않는다. 과거의 실적은 다케다의 미래 실적을 추측할 수 있게 하는 지표가 아니며 이 문서에 언급된 다케다의 실적은 다케다의 미래 실적에 대한 추정, 예측, 기대치와는 거리가 멀다.

오비드 테라퓨틱스 개요

오비드 테라퓨틱스는 뉴욕에 본사를 둔 바이오 제약회사로서 희귀성 신경질병을 앓는 환자들의 삶을 뒤바꿔놓을 수 있는 약품을 개발하는데 자사의 BoldMedicine® 접근법을 채택하고 있다. 오비드는 잠재적인 혁신의약품을 개발해내는 방대한 파이프라인을 보유하고 있다. 여기에는 안젤만 증후군과 취약 X 증후군, 희귀성 간질병에 초점을 맞추는 프로그램이 있고 이에 더해 단일유전자 질환에 대한 초기 프로그램도 있다. 오비드에서 진행하는 초첨단 파이프라인 프로그램은 다케다와 공동 진행하는 OV935(소티클레스타트)와 델타 특이적 A형 가바 수용체 작용제(δ-selective GABAA receptor agonist) (OV101) 등이 있다. 오비드의 최신 파이프라인 프로그램으로는 결절성 경화증과 영아 연축과 관련된 발작에 대한 저분자 가바 아미노트랜스퍼라제 억제제(small molecule GABA aminotransferase inhibitor)인 OV329와 안젤만 증후군에 대한 shRNA(short hairpin RNA) 치료 방법인 OV882, 신경질환과 관련된 KIF1A에 대한 유전자 치료 방법인 OV815, 기타 아직 공개하지 않는 연구 프로젝트 등이 있다. 오비드에 대한 보다 자세한 정보는 www.ovidrx.com을 참조.

오비드 미래예측진술

이 보도자료에는 소티클레스타트에 대한 잠재적 이익, 임상 및 규제당국 관련 진행 정보 및 상업화 과정에 대한 언급이나 오비드의 다른 프로그램, 2017년 라이선스 및 협업 계약과 관련된 2021년 로열티·라이선스·종결 계약 완결에 대한 언급, 다케다와의 협력과 관련된 거래액, 잠재적 이득, 결과 등에 대한 언급 등 미래예측진술을 포함하고 있다. 미래예측진술인지를 파악할 수 있는 근거는 ‘그럴 것이다’, ‘그렇게 보인다’, ‘믿는다’, ‘기대한다’ 등의 표현이 들어갔는지를 확인하는 것이다. 미래예측진술은 오비드의 현재 기대와 가정에 근거하고 있다. 미래예측진술은 미래와 관련되어 있기 때문에 불확실성과 리스크가 높을 수밖에 없으며 실제 결과가 과거의 사실을 진술하는 것도, 미래 실적을 보장하는 것도 아닌 미래예측진술에서 제시하는 것과는 크게 달라질 수 있다. 실제 실적이 미래예측진술에서 언급하는 것과 크게 달라질 수 있도록 하는 중요한 요인들로는 개발 및 규제당국의 승인을 얻는 과정에서의 불확실성과 임상시험에서 얻은 초기 데이터가 추후 임상시험 결과와 동일하다는 보장이 없다는 사실, 환자들의 등록이 증가하고 환자 데이터가 확대됨에 다라 임상결과가 전과 크게 달라질 수 있다는 리스크, 소티클레스타트 상업화에 대한 회사의 능력 등이 있다. 실제 실적이 미래예측진술과 크게 달라질 수 있도록 하는 추가적인 리스크는 오비드가 미국 증권거래위원회(SEC)에 제출한 보고서 ‘리스크 요인’ 항목에서 자세하게 설명되어 있다. 그러한 리스크는 코로나19 위기 상황 속에서 더욱 확대될 수 있으며 오비드의 비즈니스와 글로벌 경제에 잠재적으로 영향을 미칠 수도 있다. 오비드는 새로운 정보가 입수되어 기대수준이 변화된 경우라 하더라도 여기에 포함되어 있는 미래예측진술을 업데이트할 일체의 의무를 지지 않는다.

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